El problema que plantea este grupo de enfermedades es múltiple. Por un lado, el número de personas que las padecen es escaso, por lo tanto es difícil realizar estudios científicos. Por el otro, el desarrollo de medicamentos es muy costoso y complejo, por lo tanto, a las empresas farmacéuticas no les compensa económicamente invertir recursos.
Como consecuencia, millones de pacientes de enfermedades raras se encuentran sin la atención y el tratamiento adecuados; de hecho, estas enfermedades se relacionan con los llamados medicamentos huérfanos.
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— Rare Disease Day (@rarediseaseday) January 29, 2018
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