• Rayo de luz sobre vida de millones de personas con ceguera congénita
Publicada: miércoles, 11 de octubre de 2017 4:37
Actualizada: miércoles, 11 de octubre de 2017 5:10

Oftalmólogos estadounidenses han arrojado un rayo de luz sobre la vida de millones de personas con ceguera congénita.

Casi el 20 % de estas patologías en el mundo se producen por una enfermedad conocida como la Amaurosis Congénita de Leber. Se trata de un error genético que provoca el deterioro progresivo extremadamente prematuro de las células retinales. Quienes padecen esta enfermedad tienen una visión muy reducida y sólo distinguen luces. La milagrosa solución a este defecto natural está en las poderosas manos de la genética.

La clave de este rompecabezas se llama RPE65, el gen que se encarga, entre otras cosas, del correcto funcionamiento de los bastoncitos y conos de la retina cuya ausencia, causa la enfermedad. Los expertos incorporan a un virus modificado la copia del código genético, ADN, que contiene el gen en cuestión y lo inyectan a las células retinales.

El virus hace como siempre: transmite el material genético a la célula huésped. En cuestión de meses, la diferencia se nota. Este laberinto lo demuestra. El antes y el después lo dice todo. Y las palabras de los afortunados primeros pacientes son la prueba.

La terapia para Christian y otros pacientes fue experimental y gratis. Hacerla en una clínica privada puede costar hasta 1 millón de dólares. Para facilitar las cosas se necesita la aprobación estatal en Estados Unidos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) debe incorporar primero a esta terapia genética a la lista de recomendadas.

mhn/msf

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